Fot. sxc.huW tym poradniku nie znajdziecie Państwo szczegółowych informacji na temat obecnie prowadzonych badań, ponieważ byłoby to bezsensowne w obliczu coraz to nowych przedsięwzięć naukowych; rozwój medycyny w kwestii SLA następuje tak szybko, że w momencie, w którym Państwo przeczytaliby informacje o prowadzonych badaniach, byłyby one już nieaktualne.

Dlatego w poradniku postaramy się wytłumaczyć metodologię, czyli zasady prowadzenia badań oraz omówimy główne ich kierunki a zainteresowanych aktualnymi informacjami ze świata badań SLA zachęcamy do odwiedzenia naszego serwisu internetowego www.mnd.pl oraz amerykańskiego portalu poświęconego SLA www.alsa.org, gdzie znajdziecie Państwo najświeższe i obszerne informacje, niestety jedynie w języku angielskim.

Obecnie na całym świecie prowadzone są liczne i rozległe badania nad chorobami neuronu ruchowego. Zaangażowanych w nie jest wiele ośrodków naukowych na całym świecie. Neurofizjolodzy, neurolodzy, genetycy od obu Ameryk przez Europę aż do Azji starają się rozwikłać tajemnicę SLA oraz znaleźć lek na tę straszną chorobę. Programy badawcze mają często wielomilionowe budżety, co daje nadzieję chorym i ich bliskim oraz potwierdza to, że chorych na SLA traktuje się naprawdę bardzo poważnie.

Badania prowadzone są w dwóch kierunkach, mianowicie w poszukiwaniu przyczyn choroby, czy to genetycznych czy środowiskowych oraz prób leczenia różnymi substancjami. Pozornie powinniśmy wiązać największe nadzieje z tą drugą drogą, ponieważ to ona testuje substancje mogące bezpośrednio pomóc chorym na SLA i może dostarczyć nam skuteczny i sprawdzony lek.

Jednakże testowanie nowych specyfików musi opierać się na wynikach badań, które prowadzone są w ramach tego pierwszego kierunku. Substancja, którą wybiera się do testowania na zwierzętach i ewentualnie później na ludziach nie jest dobierana na ślepo, ponieważ przy ogromie dostępnych człowiekowi związków chemicznych nie sposób byłoby sprawdzić działania ich wszystkich, dlatego też potrzebne są badania nad przyczynami SLA. Dostarczą one nam informacji o mechanizmach choroby i pozwolą wybrać taką substancję o znanym działaniu, która mogłaby zatrzymać w jakimś miejscu ten patologiczny mechanizm, który prowadzi do wystąpienia objawów chorobowych.

Przykładowo wykryto u grupy chorych na SLA w płynie mózgowo – rdzeniowym podwyższone stężenie enzymu odpowiedzialnego za powstawanie stanów zapalnych, znany był lek, który obniża stężenie tego enzymu u człowieka, ponieważ był on stosowany w leczeniu reumatoidalnych stanów zapalnych. Dlatego lek o nazwie handlowej Celebrex był testowany jako prawdopodobny lek na SLA (wynik niestety negatywny). Z powodu wyżej wymienionych przyczyn uważam, że te dwa kierunki badań są dla nas chorych równoważne i powinny być prowadzone z taką samą intensywnością.

Czytając doniesienia z ogólnoświatowych serwisów internetowych poświęconych SLA (do czego wszystkich, a przede wszystkim chorych namawiam) warto uprzednio poznać dotychczasowy stan wiedzy medycznej o tej chorobie. Pozwoli to uniknąć nieporozumień i frustracji związanej z nieznanym naukowym żargonem. Podstawowe wiadomości o chorobie znajdują się we wcześniejszych działach poradnika oraz na stronie www.mnd.pl

Żeby w pełni zrozumieć informacje o nowych badaniach należy również dowiedzieć się, na podstawie jakich metod są przeprowadzane. Przy testowaniu nowych leków wybiera się grupę chętnych chorych najlepiej jak najliczniejszą i podaje się im badany specyfik, a niewielkiej części osób zupełnie nie działającą substancję, czyli tzw. placebo, która ma wygląd i smak podobny do badanego leku. Ani pacjenci, ani ich lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje badaną substancję, a kto placebo aż do czasu zakończenia badań. Wtedy to ocenia się działanie leku i neutralnego środka, gdy okaże się, że testowany lek przyniósł pozytywne efekty w większej ilości przypadków niż placebo, specyfik ten zostaje uznany za skuteczny.

Dlaczego tak się robi? Przyczyną jest fakt, że na pewną grupę osób pozytywnie oddziałuje sama świadomość brania udziału w badaniach i zażywania nowego leku. Testując nowy lek np. na bóle głowy, części osób, tak jak przy badaniach nad SLA, podaje się placebo i w grupie, która je zażywała są ludzie, u których podanie neutralnego środka spowodowało ustąpienie bólów głowy (oczywiście te osoby nie wiedziały, że biorą placebo). Zdarzają się badania bez użycia placebo.

Etapy prób klinicznych

Faza I

Badaną substancję podaje się niewielkiej grupie osób od 20 do 80 w celu określenia, czy jest bezpieczna dla ludzi, poznania optymalnej pod względem bezpieczeństwa dawki oraz identyfikacji ewentualnych efektów ubocznych.

Faza II

Eksperymentalny lek jest dawany większej grupie osób od 100 do 300, by określić jego skuteczność w leczeniu danej choroby, np. SLA oraz potwierdzić wyniki fazy I w kwestii jego bezpiecznego stosowania.

Faza III

Analogicznie do poprzednich etapów badaną substancję podaje się jeszcze większej liczbie osób od 1000 do 3000. Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności monitorowania efektów ubocznych, porównanie efektywności z już używanymi lekami w danej chorobie (np. w SLA porównuje się testowany specyfik z Rilutekiem) oraz dalsze zbieranie informacji na temat bezpiecznego stosowania u ludzi.

Faza IV

Badania w fazie IV opierają się na informacjach zebranych od pacjentów już po dopuszczeniu leku do obrotu handlowego. Określa się efekty uboczne, korzyści i najbardziej skuteczną dawkę.

Rilutek

Riluzole (benzotiazol) jest jak do tej pory jedynym lekiem o sprawdzonej skuteczności działania dopuszczonym do stosowania w terapii SLA, dlatego też pewnie każdy chory słyszał o jego istnieniu. Jest on sprzedawany w Polsce na receptę pod nazwą handlową Rilutek.

Naukowcy wykazali, że przyjmując zalecaną dawkę Riluteku (100mg dziennie – dwa razy po 50mg rano i wieczorem) przez półtora roku chorzy na SLA żyją dłużej średnio o około 30%. Lek, niestety, nie wpływa na poprawę ich stanu oraz jakości życia. Rilutek tak jak i każdy inny lek wykazuje działania niepożądane. W jego przypadku są to objawy uboczne najczęściej ze strony wątroby np. nudności.

Są one spowodowane podwyższeniem poziomu enzymów wątrobowych, dlatego wskazana jest ich systematyczna kontrola. Często objawy występują jedynie na początku leczenia, po czym stopniowo ustępują. Aby złagodzić tego typu objawy, można stosować leki wspomagające pracę wątroby, które są dostępne w każdej aptece bez recepty np. Hepatil oraz stosując dietę, która nie obciąża zanadto wątroby (ograniczenie przypraw, alkoholu oraz smażonych i pieczonych potraw). Leczenie powinno być rozpoczęte zaraz po postawieniu diagnozy, ponieważ skuteczność działania Riluteku spada w późniejszych fazach choroby.

Każdy chory powinien rozważyć, czy chce stosować Rilutek czy nie, po uprzedniej konsultacji z lekarzem prowadzącym oraz rozmowie z najbliższymi. Chory podejmując decyzję powinien być świadomy potencjalnych pozytywnych efektów stosowania tego leku oraz ewentualnych efektów ubocznych.

W tym poradniku przyjęliśmy, że pod nazwą SLA kryje się choroba:

wg nazewnictwa amerykańskiego: Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS);

wg klasyfikacji chorób WHO ICD-10: Amyotrophic Lateral Sclerosis zaliczana do grupy G12.2 Motor Neuron Disease;

wg nazewnictwa w książce „Stwardnienie boczne zanikowe” Dariusz Adamek, Barbara Tomik; Wydanie I. Kraków 2005: Stwardnienie Boczne Zanikowe (SBZ);

wg nazewnictwa w książce „Stwardnienie Boczne Zanikowe” pod red. Prof. Huberta Kwiecińkiego: SLA klasyczne.

Powyższy tekst jest fragmentem poradnika „Poradnik dla Chorych na SLA/MND”.
Pełną wersję poradnika można pobrać na stronie: www.mnd.pl

Skomentuj